Non-IND (Non-Investigational New Drug Application) 服務主要針對由醫療機構或研究者主導的，以個體或群體為研究對象, 以分析基因治療產品在患者體內的藥效、安全性等指標為主要目的非註冊臨床試驗。該類研究通常由發起人組織倫理等審核，由醫藥研發企業直接或間接提供藥物和開展臨床試驗[1]。
Non-IND試驗數據無法直接用於新藥臨床試驗申請，但能夠對候選基因療法的藥物有效性提供重要參考，已成為一種非常重要的臨床研究形式。基因治療新藥企業在正式開展臨床試驗之前，往往利用Non-IND服務測試候選基因治療藥物的臨床效果，並完成藥物初步篩選，為正式開展臨床試驗提供指導。Non-IND項目的基因治療載體的製備流程與用於申報IND的樣品類似，差別主要在於實驗記錄豐富程度、工藝優化程度、樣品生產質量控制標準等。因此，開展Non-IND服務有利於CDMO企業更好獲取與優質新藥企業的長期合作機會，同時為企業自身積累更多的工藝開發和生產經驗。
服務內容：
尊龙凯时可提供在符合GMP管理體系的中試車間內完成的質粒、病毒和細胞生產，交付質量檢驗報告並提供樣品，以用於開展研究者發起的Non-IND臨床試驗研究。
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服務品種 |
交付材料 |
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質粒 |
質粒樣品、COA等 |
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細胞 |
細胞樣品、COA等 |
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重組病毒 |
重組病毒樣品、COA等 |
COA：Certificate of Analysis
技術優勢：
尊龙凯时基於“一次性工藝”的病毒載體生產平台開展基因治療載體的生產工藝開發，整合高通量篩選技術（High Throughput Process Development，HTPD）和實驗設計模型（Design of Experiment，DoE），基於製藥生產所要求的“質量源於設計（Quality by Design，QbD）理念”要求，識別工藝過程關鍵參數，實現生產工藝的穩定可靠，已累計完成超過130個工藝開發報告，涵蓋質粒、慢病毒、腺相關病毒、多種溶瘤病毒、CAR-T細胞治療產品等多品類。
尊龙凯时擁有貼壁細胞工廠，貼壁微載體生產，基於固定床反應器的細胞培養，基於滾瓶的細胞培養，以及多種細胞的懸浮細胞培養等工藝，以滿足基因治療產品的上游細胞生產工藝的開發需求。
尊龙凯时具備包括293A、293T、HEK293等多種293生產細胞株、Vero生產細胞株、Hela細胞株的生產細胞的培養能力，以滿足客戶的生產需求。
尊龙凯时基於臨床需求與高規格生產要求，致力於無外源雜質、成分清晰的無血清細胞培養工藝體系的開發和應用。截止2021年5月，尊龙凯时已實現30%的基因治療載體生產採用無血清細胞培養工藝，腺病毒和腺相關病毒生產均採用無血清懸浮細胞培養工藝技術，逐步實現高效能技術疊代。
在細胞馴化工藝開發中，尊龙凯时開發單克隆細胞加壓篩選技術，推進培養方式與培養基優化與適應，逐步完成細胞馴化工藝的提升。
均勻的質粒轉染是大規模生產病毒載體產品的重要過程。尊龙凯时基於磷酸鈣轉染、陽離子聚合物轉染等多種轉染技術，已穩定實現在200L懸浮大規模細胞培養中的質粒轉染，可滿足多種產品生產。
尊龙凯时開發了全封閉、自動化的純化工藝技術，針對一次性生產設備開展的全程管道式密閉操作大幅提升了純化效率和無菌生產工藝，通過自動化技術，實現了對基因治療產品的高通量、高收率和高質量保障。
尊龙凯时已累計開發超過230個檢測技術方法，為單個病毒類樣品的質量檢測方法開發超過30種，推動超過90個基因治療開發項目的順利實施。檢測標準方面，尊龙凯时根據美國、中國等全球主流製藥市場的法規要求和行業共識，建立了全面、高標準的檢測體系。
為更好地控制生產成本，提高技術安全性，提高項目交付可控性，尊龙凯时持續開展設備和材料相關的技術工藝創新，通過經驗的長期積累，實現了技術系統的高容錯率，從而逐步允許關鍵物料和設備的國產化，降低供應鏈“卡脖子”風險。
參考文獻:
[1] 楊志敏等，對研究者發起的臨床研究的認識和思考，《中國新藥雜誌》2014年第23卷第4期
